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Farmaci

13 Febbraio 2024

Editing genetico, arriva ok Ue per prima terapia Crispr nella beta-talassemia e nell’anemia falciforme

CASGEVY™ è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti nella Ue e con questa approvazione saranno ora oltre 8.000 i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento


Editing genetico, arriva ok Ue per prima terapia Crispr nella beta-talassemia e nell’anemia falciforme

La Commissione Europea ha approvato CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia e dell’anemia falciforme.

Lo annuncia Vertex Pharmaceuticals Incorporated sottolineando come sia stata approvata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) oppure da anemia falciforme severa (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile.
CASGEVY™, continua la nota, è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti affetti da SCD e TDT nell’Unione Europea e con questa approvazione saranno ora oltre 8.000 i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento.
“Grazie a questa approvazione, CASGEVY™ è ora disponibile per l’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni in diverse aree geografiche, rendendo decine di migliaia di pazienti eleggibili per questa terapia in grado di offrire un’alternativa terapeutica efficace per cambiare il corso naturale delle due patologie”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer e Presidente di Vertex. “Ora il nostro obiettivo è tradurre queste approvazioni in benefici tangibili per i pazienti, garantendo l’accesso e la rimborsabilità in tutto il mondo”.

Vertex sta già collaborando con le autorità regolatorie nazionali per garantire un accesso rapido ai pazienti eleggibili. In Francia questa collaborazione ha portato all’accesso precoce (early access) di CASGEVY™ per il trattamento della TDT. Ciò significa che tutti i pazienti eleggibili in Francia potranno accedere gratuitamente alla terapia prima del suo rimborso a carico del Servizio Sanitario Nazionale Francese.
Vertex sta inoltre collaborando con ospedali specializzati nei trapianti di cellule staminali con l’obiettivo di creare una rete di centri di trattamento autorizzati (ATC), pubblici e privati, per la somministrazione di CASGEVY™. Attualmente sono tre gli ATC attivati nell’UE. L’azienda prevede di attivarne un totale di circa 25 in tutta Europa.

TAG: TERAPIA GENICA

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