Ricerca e cura

Farmaci

12 Luglio 2023

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Sono circa 3.300 in Italia le persone colpite ogni anno dalla leucemia mieloide acuta, un tumore del sangue particolarmente aggressivo. Circa il 40% non è idoneo alla chemioterapia intensiva standard, perché anziano e fragile, spesso a causa di altre patologie. E proprio per questi pazienti, una nuova terapia, venetoclax in combinazione con un agente ipometilante (azacitidina), la cui rimborsabilità è stata recentemente approvata dall'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) sta cambiando radicalmente le prospettive di cura. Questo trattamento innovativo è in grado di migliorare la sopravvivenza globale e i tassi di remissione, con risposte rapide e durature. Senza dimenticare la qualità di vita, che viene preservata. I passi avanti nella cura sono evidenziati nel Convegno "InnoVENtion in AML- Reaching new goals with venetoclax in AML treatments", che si è chiuso a Napoli.

"Le alterazioni dei valori dell'emocromo portano alla diagnosi di leucemia mieloide acuta, che passa anche attraverso il prelievo di midollo osseo - sottolinea Felicetto Ferrara, Direttore Ematologia all'Ospedale Cardarelli di Napoli - l'età media alla diagnosi è di 68 anni. Proprio i pazienti anziani o fragili, perché colpiti da altre patologie, non sono però in grado di tollerare la chemioterapia intensiva standard, seguita dal trapianto allogenico di cellule staminali, se indicato". La sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi è di circa il 28%. Le percentuali sono inferiori per coloro che non sono idonei alla chemioterapia intensiva, di cui solo il 5% è vivo a 5 anni. "Finora per questi pazienti erano disponibili solo terapie di supporto, quindi non trattamenti attivi, oppure farmaci ipometilanti somministrati come singoli agenti, con basse percentuali di risposte, in non più del 20% dei casi, e una sopravvivenza intorno a 10-12 mesi - continua Ferrara -. La categoria dei pazienti ineleggibili a chemioterapia intensiva, pertanto, è quella che storicamente ha mostrato la peggiore prognosi e per la quale le opzioni terapeutiche innovative finora sono state limitate. Oggi non è più così. L'approvazione della rimborsabilità di venetoclax più azacitidina da parte di Aifa ha cambiato del tutto lo scenario ed è importante che questa terapia sia offerta a tutti i pazienti che ne hanno diritto".

“L’ematologia è una delle aree terapeutiche in cui il bisogno di salute è maggiore e di grande impegno per AbbVie: attualmente abbiamo circa 300 sperimentazioni cliniche in onco-ematologia per più di 20 diverse neoplasie oggetto di studio. Casi virtuosi di accesso all’innovazione terapeutica nel nostro Paese come quello di venetoclax, reso possibile dal contributo concreto di tutti gli attori coinvolti, ci danno ulteriore impulso a proseguire sulla frontiera dell’innovazione – afferma Fabrizio Greco, Amministratore Delegato di AbbVie -. Nel 2020 la decisione di AIFA di accogliere la richiesta della comunità scientifica e delle Associazioni dei pazienti di rendere venetoclax disponibile in Italia, in anticipo rispetto all’approvazione europea, ha consentito a più di 2.000 pazienti con leucemia mieloide acuta di beneficiare di una maggiore sopravvivenza. La recente decisione di AIFA di riconoscere a venetoclax, insieme alla rimborsabilità da parte del SSN, lo status di innovatività con il relativo inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi, ne garantirà un accesso precoce a livello regionale e di singolo centro. Dobbiamo continuare a collaborare con le Istituzioni, le Società Scientifiche e le Associazioni dei pazienti per superare i singoli casi virtuosi e definire un sistema di regole e di risorse che permetta di riconoscere il valore dell’innovazione terapeutica e di renderla disponibile in modo rapido ed ampio a tutti coloro che ne hanno bisogno”.

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