Login con

sanità

10 Maggio 2023

Malattie rare, Gemmato: arriva il Piano in Conferenza Stato Regioni

Il Piano nazionale malattie rare arriva alla Conferenza Stato-Regioni. È il sottosegretario alla Salute con delega per le malattie rare Marcello Gemmato ad annunciarlo, a margine dell'evento 'Malattie rare, farmaci orfani e pediatrici'. Si tratta dell’ultimo passaggio formale prima del via libera definitivo del Piano


Il Piano nazionale malattie rare arriva alla Conferenza Stato-Regioni. È il sottosegretario alla Salute con delega per le malattie rare Marcello Gemmato ad annunciarlo, a margine dell'evento 'Malattie rare, farmaci orfani e pediatrici'. Si tratta dell’ultimo passaggio formale prima del via libera definitivo del Piano. “Attualmente - ha sottolineato il sottosegretario - sulle malattie rare c'è ancora una eccessiva sperequazione tra il nord ed il sud, e anche tra le asl della stessa Regione. Non possiamo più permettere i viaggi ella speranza e che regioni in piano di rientro non dispensino farmaci importanti". Per ampliare l'accesso ai farmaci, ha concluso, vanno perseguite tutte le strade, "anche l'opportunità di utilizzare farmaci galenici personalizzati". Per l’attuazione del Piano è previsto uno stanziamento di 25 mln a valere sul Fondo sanitario nazionale per ciascuno degli anni 2023 e 2024 il cui riparto tra le Regioni sarà da definire con una successiva intesa. Le Regioni e Pa dovranno recepire i documenti con propri provvedimenti e a dare attuazione, entro 12 mesi dalla data di entrata in vigore.

Sul testo, che ora sarà valutato dalla Conferenza Stato Regioni ci sono le prime anticipazioni. Il Piano è strutturato in capitoli verticali che includono: Prevenzione Primaria; Diagnosi; Percorsi assistenziali; Trattamenti farmacologici; Trattamenti non farmacologici, Ricerca; e capitoli orizzontali che includono Formazione; Informazione, Registri e monitoraggio della Rete nazionale delle malattie rare. Tra gli obiettivi della ‘Prevenzione primaria’ c’è: “poter assicurare una consulenza genetica, in quanto strumento importante di informazione e di prevenzione. E questo perché circa l'80% delle malattie rare ha un'origine genetica”. Oltre a questo, si punta a “ridurre o eliminare i fattori di rischio noti e promuovere fattori protettivi correlati alle MR”. Tra gli obiettivi della ‘Diagnosi’ troviamo: “la riduzione dei tempi medi di diagnosi”, “la riduzione dei tempi d’invio del paziente al centro competente per quella patologia; la riduzione dei tempi di risposta del Centro di riferimento. Si dovrà inoltre prevedere nei Lea le prestazioni per l’analisi del genoma e indagini biochimiche per la diagnostica di malattie ereditarie del metabolismo secondo criteri di appropriatezza ed efficacia e favorevoli risultati di costo/beneficio”. Nel capitolo ‘Percorsi assistenziali’, si chiede di “assicurare la continuità assistenziale, diminuire i tempi di latenza tra esordio della patologia e diagnosi e garantire cure appropriate nei luoghi più adatti di erogazione; garantire la miglior qualità di vita possibile in funzione delle condizioni cliniche, la maggior inclusione e ruolo sociale possibile e le maggiori opportunità di realizzazione nella dimensione educativa, lavorativa e di vita sociale; assicurare l’accompagnamento e il supporto psicologico alla persona con malattia rara e alla sua famiglia verso l’acquisizione di un ruolo consapevole e partecipativo nella gestione della propria salute e nelle scelte della propria vita; accompagnare la transizione delle cure dall’età pediatrica all’età adulta”.

Per quanto concerne i capitoli orizzontali, nella sezione Formazione, il piano pone tra gli obiettivi da perseguire: “Aumentare le conoscenze e le competenze sulla tematica delle malattie rare nella formazione universitaria”. Tra gli obiettivi del capito ‘Registri e monitoraggio della rete nazionale delle malattie rare’ troviamo quello “di adeguare il sistema di monitoraggio per le malattie rare esistente in Italia in modo da realizzare un flusso informativo delle reti regionali/interregionali per le malattie rare”. Tra le diverse azioni proposte c’è: “incrementare la completezza della rilevazione; l'istituzione di un gruppo di lavoro formato da rappresentanti dell’Iss, del Ministero della Salute, delle Regioni; definire un set condiviso di indicatori sintetici di performance delle intere reti regionali/interregionali”. Nel capitolo ‘Ricerca’ si chiede di “ottimizzare l'utilizzo dei fondi disponibili per le malattie rare, attraverso processi di prioritizzazione degli investimenti, al fine di assicurare il più alto livello di qualità e massimizzare l’impatto dei risultati della ricerca; promuovere la sinergia tra investimenti nella direzione di una partnership pubblico-privata per le malattie rare e l’allargamento della platea dei soggetti pubblici e privati che, in base a criteri di competenza e qualità dell’esperienza già svolta, possano accedere ai bandi nazionali e internazionali tra cui quelli delle azioni indicate nella premessa; incentivare la condivisione dei dati di ricerca; creare una rete che incentivi, faciliti e semplifichi il trasferimento tecnologico e il collegamento tra la ricerca, la produzione e la distribuzione del prodotto; promuovere l’utilizzo dello Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare per la produzione di molecole da utilizzare in studi clinici indipendenti”.

Se l'articolo ti è piaciuto rimani in contatto con noi sui nostri canali social seguendoci su:

Seguici su Youtube! Seguici su Linkedin! Segui il nostro Podcast su Spotify!

Oppure rimani sempre aggiornato in ambito farmaceutico iscrivendoti alla nostra newsletter!

POTREBBERO INTERESSARTI ANCHE

29/02/2024

UCB Pharma ha deciso di supportare l’iniziativa “ColorUp4RARE”, ideata da EURORDIS – Malattie Rare Europa, Associazione europea che ha istituito questa...

29/02/2024

In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2024, Sanofi lancia la sua campagna “La Ricerca più Preziosa” volta a dare il proprio contributo di...

29/02/2024

Il gruppo chimico-farmaceutico Zambon con sede a Bresso nel Milanese, attraverso la controllata elvetica Zambon Biotech, ha siglato con la statunitense Amneal...

29/02/2024

L’Emilia-Romagna è stata considerata fino ad oggi una tra le regioni italiane all’avanguardia nel campo della terapia con radioligandi (RLT), che rappresenta...

©2024 Edra S.p.a | www.edraspa.it | P.iva 08056040960 | Tel. 02/881841 | Sede legale: Via Spadolini, 7 - 20141 Milano (Italy)

Top